Erbliche Netzhauterkrankungen, wie Retinitis pigmentosa (RP) betreffen mindestens zwei Millionen Menschen weltweit. Noch gibt es kaum Wege, die Degeneration der Stäbchenzellen in der Netzhaut und damit den fortschreitenden Sehverlust aufzuhalten. Ein Strukturanalogon des Signalmoleküls cGMP bremst den Verlust der Photorezeptoren bei ganz unterschiedlichen Krankheitsformen, berichteten Mitte Marz Forscher der Mireca Medicines GmbH, einer Ausgründung der Universitätsklinik Tübingen (PNAS, doi: 10.1073/pnas.1718792115).

Dank liposomaler Formulierung überwand der Wirkstoffkandidat CN03 in drei Tiermodellen problemlos die Retina-Blut-Barriere und hemmte dort die Aktivierung der Photorezeptor-Todeswege bei durch unterschiedliche Mutationen hervorgerufenen erblichen Netzhauterkrankungen.

Die zum Patent angemeldete, in der lndikation Retinitis pigmentosa entwickelte Orphan Drug (PCTWO2016/146669A 1, PCT/ EP2017 /066113 und PCT/EP2017 /0718591) soll laut dem Augenheilkundler und CSO Francois Paquet-Durand schon bald klinisch erprobt werden. Bisher wurde die Entwicklung im Rahmen des EU-geförderten Projektes Drugsford vorangetrieben.

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