TÜBINGEN, DEUTSCHLAND, 29. Januar 2024 — Mireca Medicines GmbH, ein ophthalmologisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung von Therapien für erbliche Netzhauterkrankungen spezialisiert hat, gibt heute bekannt, dass es von der renommierten Foundation Fighting Blindness einen Preis in Höhe von 989.000 USD für das Translational Research Acceleration Program erhalten hat. Die Mittel werden es Mireca ermöglichen, die präklinische Entwicklung ihres Hauptprodukts MM238 weiter voranzutreiben.

Mit der Verleihung dieser wettbewerbsfähigen Förderung erkennt die Stiftung den führenden Beitrag von Mireca zur Erschließung des Potenzials der gezielten Beeinflussung des cGMP-Signalwegs zur Behandlung von vererbten Netzhauterkrankungen (IRD) wie Retinitis Pigmentosa (RP), Leber Congenital Amaurosis und Morbus Stargardt an. Eine Vielzahl von Mutationen bei mindestens 30 % dieser Patienten führt zu einem Überschuss an cGMP und damit zu einer Überaktivierung des Enzyms Proteinkinase G (PKG), das im weiteren Verlauf der Signalkaskade den Verlust von Photorezeptoren verursacht. Mireca hat firmeneigene cGMP-Analoga entwickelt, die PKG hemmen und so die Degeneration der Photorezeptoren aufhalten, wodurch Struktur und Funktion der Netzhaut erhalten bleiben.

Während des TRAP-Projekts wird Mireca die Entwicklung des firmeneigenen Hauptprodukts MM238 fortsetzen, ein cGMP-Analogon in einer maßgeschneiderten PLGA-basierten Formulierung, die durch ein starkes geistiges Eigentum geschützt ist. Die Formulierung hat bereits ein intraokulares Retentions- und Freisetzungsprofil gezeigt, das die lebenslange Compliance der Patienten unterstützt. Auf die Produktentwicklung und -herstellung folgen wissenschaftliche Beratungsgespräche, Sicherheits-, Toxikologie- und translationale Proof-of-Concept-Studien, die alle auf die Einreichung eines IND-Antrags (Investigational New Drug) abzielen. Dabei kann Mireca auf das starke Netzwerk der Stiftung in allen Forschungs- und Entwicklungsphasen zurückgreifen, insbesondere durch die Beratung von Dr. Cheryl L. Rowe-Rendleman, einer leitenden Mitarbeiterin im Bereich Regulierung und Klinik, die von der Foundation Fighting Blindness als Projektmentorin eingesetzt wurde.

"Unsere Forschungs- und Entwicklungsreise begann mit dem Verständnis des Todesmechanismus der Photorezeptorzellen. Wir haben eine neuartige Klasse kleiner Moleküle entwickelt, die diesen Krankheitsweg in Kombination mit Wirkstoffformulierungen regulieren können, die sich für die chronische Behandlung am Auge eignen. Wir haben den Wirksamkeitsnachweis in präklinischen IRD-Modellen erbracht, mit einem günstigen Sicherheitsprofil und Verträglichkeitsfenster, und die Herstellung der kleinen Moleküle auf GMP-Niveau hochskaliert. Dass uns die Foundation Fighting Blindness Mittel, ein Netzwerk und Mentoring zur Verfügung stellt, um unseren Behandlungsansatz in der präklinischen Entwicklung weiter voranzutreiben, ist eine bedeutende Belohnung und Bestätigung für unsere Bemühungen. Ich fühle mich geehrt, dieses TRAP-Projekt als Principal Investigator zu leiten", erklärte Prof. Dr. Francois Paquet-Durand, wissenschaftlicher Gründer von Mireca.

"Der bahnbrechende Panmutationsansatz von Mireca ist überzeugend, da er das Potenzial hat, einen hohen Prozentsatz von Patienten zu behandeln, die an vererbten Netzhautdegenerationen leiden und für die es heute kaum Behandlungsmöglichkeiten gibt", sagte Chad Jackson, Ph.D., Senior Director bei der Foundation Fighting Blindness.

Über die Stiftung zur Bekämpfung der Blindheit
Die 1971 in den Vereinigten Staaten von Amerika gegründete Foundation Fighting Blindness ist die weltweit führende private Finanzierungsquelle für die Erforschung degenerativer Netzhauterkrankungen. Die Stiftung hat mehr als 915 Millionen Dollar für ihre Aufgabe aufgebracht, die Forschung zur Vorbeugung, Behandlung und Heilung von Blindheit zu beschleunigen, die durch ein breites Spektrum von Netzhauterkrankungen verursacht wird, darunter: Retinitis Pigmentosa, Makuladegeneration und Usher-Syndrom. Besuchen Sie FightingBlindness.org für

Über das Translational Research Acceleration Program
Das Translational Research Acceleration Program (TRAP) beschleunigt die Entwicklung präklinischer Forschung hin zu einem Antrag auf Zulassung eines neuen Medikaments (Investigational New Drug) und zu klinischen Studien, um eine solide und vielfältige Pipeline potenzieller Therapien zur Bekämpfung erblicher Netzhauterkrankungen (IRD) und trockener altersbedingter Makuladegeneration zu schaffen.

Über ererbte Netzhauterkrankungen (IRD)
Die unter dem Begriff "erbliche Netzhauterkrankungen" zusammengefassten Krankheiten Retinitis Pigmentosa, Lebersche kongenitale Amaurose und Morbus Stargardt führen häufig zur Degeneration und zum Verlust der lichtempfindlichen Zellen in der Netzhaut, der sogenannten Photorezeptoren. Dies führt zu einer schweren Sehbehinderung und schließlich zur Erblindung. IRD werden durch einen Gendefekt in einem einzigen von mehr als 280 möglichen Genen verursacht. Patienten mit diesen Erkrankungen können bereits in der frühen Kindheit Symptome entwickeln, darunter Nachtblindheit oder die Unfähigkeit, Teile der Welt vor sich zu sehen. Es kann ungewöhnlich lange dauern, bis sie sich an veränderte Lichtverhältnisse gewöhnen, und manche Patienten empfinden Licht sogar als unangenehm. Betroffene verlieren nach und nach ihr Augenlicht, und leider sind die meisten Formen der IRD bis heute nicht behandelbar.